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滑鼠曾重如大石、27歲SMA患者重拾設計夢 醫:仍逾百人未用藥

滑鼠曾重如大石、27歲SMA患者重拾設計夢 醫:仍逾百人未用藥

【記者賴昀岫/台北報導】脊髓性肌肉萎縮症(SMA)曾是全世界嬰兒死亡率最高的遺傳疾病。「台灣SMA之父」鐘育志表示,儘管目前已有3款藥物邁入擴大給付,仍有符合資格的病友尚未接受治療,但運動神經元會隨時間持續死亡,功能也會不斷退化,「維持現狀、不用改變生活就是穩定」,其實是危險的錯誤認知。

SMA里程碑!台灣小鼠模式獨步全球 健保擴大給付翻轉命運

SMA里程碑!台灣小鼠模式獨步全球 健保擴大給付翻轉命運

【記者林芳如/台北報導】健保從2020年開始分階段給付罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)藥物,終於在今年8月開花結果,解除確診年齡與上肢運動功能兩大限制。「台灣SMA之父」鐘育志教授見證從台灣研發出全球第一個SMA小鼠模式,到全面擴大給付,內心充滿感激與感動,許多原本不抱希望的病友也重燃希望。
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