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給付罕病AADC藥價一億元惹議 健保署長：審查透明可受公評
出版時間：2025/12/02 14:44
【記者林芳如／台北報導】罕病AADC基因治療藥物一劑要價一億元，創健保給付史上最高，有醫師質疑一億元只能讓罕病孩子多活十幾年是否值得？健保署長陳亮妤回應，去年2月藥廠提出申請，健保署召開三次專家諮詢會，後來共擬會正式通過暫時性給付3年，3 年後執行療效評估並重新檢討支付價與給付條件，共擬會會議記錄都有上網提供社會查詢。
「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症」（AADC）為一項罕見且體染色體隱性遺傳神經代謝疾病，會導致眼動危象、運動障礙、自律神經系統功能失調、睡眠障礙及情緒紊亂。健保自今年12月起將AADC基因治療藥物納入暫時性給付，終生施打一劑，預估生效後第1年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增5人，藥費5億元。
藥品共擬會議僅同意健保暫時性支付AADC基因治療藥物，3年後執行療效評估並重新檢討支付價與給付條件。胸腔重症醫師蘇一峰質疑，研究顯示病童打完幾乎還是運動障礙，九成無法獨立行走，而且都還有智能發展障礙，一針一億元只是讓7歲死亡變成20多歲死亡，值得嗎？
不過醫師姜冠宇贊成AADC新藥納入健保給付，他說，這是讓有缺陷的孩子能有一段時間正常製造血清素、多巴胺讓「功能產生進步」，爭取有品質的生命年限，他自己衡量治療有沒有價值，都是從「功能」著手，未來少子化，孩子少、帶病的孩子更是屈指可數，備用這樣的治療又不會花社會太多錢。
健保署署長陳亮妤今日(12/2)出席「癌症治療數位治理觀摩會」，對於蘇一峰醫師的質疑，她表示，健保給付醫療項目或藥品都有公正透明的審查程序，去年2月AADC藥廠提出申請，開了三次專家諮詢會，正式在今年8月21日通過藥品共擬會，會議記錄都有上網提供大家查詢，可受公評。
