台灣目前約有1955位血友病病友
根據全民健保最新重大傷病卡統計，台灣目前約有1955位血友病病友，其中A型病友佔1091人，B 型病友則有205人。台灣血栓暨止血學會理事長邱世欣指出，血友病為X染色體性聯遺傳的先天性凝血異常疾病，主要可分成缺乏第八凝血因子的A型血友病，以及缺乏第九凝血因子的B型血友病。
邱世欣說，臨床上依體內凝血因子濃度分為輕、中、重度，其中重度因體內凝血因子過低小於1%，即使其在完全無外力碰撞下，也會遭遇肌肉或關節自發性出血，反覆出血若未妥善處理，將導致不可逆的關節病變甚至殘疾，所以有些患者無法抬重物，進而導致工作選擇受限。
新一代皮下再平衡療法 不分型別、有無抗體皆適用
目前A型與B型血友病患者，多仰賴注射人工凝血因子維持凝血功能。邱世欣表示，儘管治療效果良好，患者仍需每周進行1至3次靜脈注射，頻繁的施打不僅帶來不適感，也為生活帶來許多限制。近年A型血友病治療已有皮下注射選擇， B型則一直未有相同的治療選擇，尤其帶有凝血因子抗體的B型患者，更是缺乏有效的藥物。
台灣血友病之父、台灣血栓暨止血學會與中華民國血友病協會榮譽理事長沈銘鏡指出，從最早期的人與人輸血、到現在多元的治療選擇，血友病藥物研發快速，台灣的臨床專業與健保支持也跟上腳步，歷經數十年的努力，已建立起完整且與國際接軌的診療體系。
沈銘鏡說，預防治療、多專科整合照護到創新療法的導入，台灣已成為亞洲乃至全球血友病照護的卓越中心，也感謝健保給付新藥，如今新一代皮下再平衡療法問世，不分A、B型別、有無抗體皆適用，尤其注射頻率大幅下降，提供病人更便利的治療方式。
人體凝血系統像維持動態平衡的天秤
針對治療現狀，中華民國血友病協會理事長李錦龍分享台灣「血友病治療現況與新治療期待」的102人調查結果，發現近七成病友仰賴傳統靜脈注射，高達四成以上每周需施打2-3次；高頻率打針不僅尋找血管困難，更嚴重打亂作息，導致32%的病友曾發生漏藥。
其中，靜脈注射病友的漏藥率更是皮下注射的6倍。調查也顯示，注射頻率低、較長半衰期與零次出血，是病友最期待的三大治療特性，且高達八成以上的病友深切期待未來治療能「更加方便」。李錦龍表示，降低治療頻率能使患者更自在地規劃生活、工作、求學和旅行等。
台大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑形容，人體凝血系統就像一座維持動態平衡的「天秤」，透過天秤兩端的凝血因子與抗凝血因子相互作用、取得凝血平衡。血友病患者的凝血因子端偏少過輕、抗凝血端過重導致出血；而新一代血友病再平衡治療透過全新機轉，適度減輕過多的抗凝血酶（AT），讓體內凝血與抗凝血的「天秤」重新取得凝血平衡。
新藥預估嘉惠人數第1-5年約115至252人
46歲的陳先生是血友病重度B型病友，在過去傳統靜脈注射（IV）治療下，一年365天需自行注射上百針，急性出血時甚至一周要打5-6次、每12小時就得補一針，他過去曾因關節反覆出血無法久站，忍痛關閉經營7年的攝影工作室，拖延十多年後於37歲換人工關節並復健數月，直到改用新一代皮下再平衡治療，一年最低僅需注射六針，才讓他徹底擺脫扎針噩夢。
中央健康保險署醫審及藥材組組長黃育文表示，健保持續完善血友病照護網絡，已收載20多項血友病治療藥物，自今年8月起，正式將「新一代血友病再平衡治療」納入健保給付，此項政策領先歐盟及日本，讓血友病照護更加多元與貼近病友需求。受益對象廣涵12歲以上、重度且帶有或未帶有抗體的A型與B型血友病病友，預估嘉惠治療人數第一年至第五年約115人至252人。
