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健保12月新制！單劑億元罕藥納入給付 第一年13人受惠
出版時間：2025/11/28 18:49
【記者林芳如／台北報導】衛生福利部公布12月新制，針對轉移性胰腺癌、轉移性乳癌以及罕病「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC）」，共3項藥品納入健保給付，其中AADC基因治療藥物，創健保給付史上單價最高，一劑要價一億元，預估生效後第1年有13人受惠。
「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症」（AADC）為一項罕見且體染色體隱性遺傳神經代謝疾病，原因是負責製造多巴胺的AADC缺乏，使體內多巴胺與血清素不足，導致眼動危象、運動障礙、自律神經系統功能失調、睡眠障礙及情緒紊亂。
衛福部今日公布12月新制，共3項均與藥品納入健保給付相關，第一項是AADC基因治療藥物，為唯一治療該疾病之基因療法，終生施打一次，預估生效後第 1 年使用人數13人，藥費約13億元，之後第二年至第五年每年新增 5人，藥費5 億元。此為目前健保給付單價最高的藥品。
AADC治療新藥由台大醫院參與研發，台大醫院自2010年進行基因治療，截至目前最長追蹤達15年，已有34位病人接受治療，於治療後5年有超過7成的病童可以獨坐、呼吸狀況改善，動眼危象情況減輕等，大幅改變治療成果。
考量轉移性胰腺癌預後差，治療選擇有限，可供臨床用藥選擇，第二項新制是化療藥物Onivyde擴增健保給付，作為轉移性胰腺癌成人病人的第一線治療，預估治療人數第 1 年至第 5 年約 121~152 人，預估藥費約0.57 億元~0.71 億元。
第三項則是含 tucidinostat成分的標靶藥物，適用於曾接受過至少一種治療轉移性的內分泌治療併用CDK4/6 抑制劑治療後復發或惡化，荷爾蒙接受體陽性、HER2 受體陰性之停經後轉移性乳癌病人。預估治療人數第1年至第5年約261~700 人，預估藥費約0.63 億元~1.69 億元。
