健保署給付SMA用藥時，與病人簽下合約，要求每4個月要回診追蹤一次、AADC缺乏症用藥則是每3個月要追蹤評估一次，次年起半年1次，兩者都要至少維持10年。協議書中也提到，任何因該協議書有關的爭議，應以台北高等行政法院為第一審管轄法院。
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針對這個「病人不遵守就上法院」的討論，健保署醫審及藥材組組長黃育文指出，除了藥費本身高昂外，更重要的是因為其為基因治療，但目前國內外都還在搜集真實世界資料，所以病人仍需要定期回診接受醫師各項評估。
「當然希望把病人都治療得好好好的，每次回來都OK」，黃育文說，正因為這些基因治療只需要施打一劑，還是會擔心病人後續忘記回診評估，確定治療的狀況，後續進程都有達到治療的指標等，才能與國際指引對街，如果病人回診有困難，或本身旅居國外等，都可以與醫師討論，且協議書上都會載明相關內容。
至於要價1.1億元的B型血友病基因治療藥物，未來若通過給付是否也會比照辦理、要求病人簽約追蹤？黃育文表示，該藥品目前尚未進入全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議（共擬會議）討論，仍處於審議階段，需由專家近一步討論。
